罕见病缺医少药问题涉及面广 海外代购现象严重
作者 ：佚名 来源 ：医药网 更新于：2017-10-20 阅读：
近日，中共中央办公厅 、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出了36条具体改革措施 ，其中包括罕见病治疗药品医疗器械一系列鼓励政策 ，如可附带条件批准上市等 。
业界认为 ，罕见病缺药问题涉及面广 ，政府、企业 、公益界等多方合作仍需加强 ，才能让罕见病治疗可及。
北京中医药大学法律系副教授邓勇指出，《意见》只是部门的规范性文件 ，位阶较低，立法部门需加快后续法律的立、改 、废工作，创新药的监管、审评审批才能真正做到有法可依。
新药上市晚欧美5-7年，海外代购现象严重
国家食药监总局副局长吴浈10月9日解读《意见》时指出，2001年-2016年美国共有433个新药批准上市 ，其中只有133个在中国上市 ，占30.7% 。近10年，在我国上市的29个典型新药比欧美晚5-7年。另有数据显示 ，1973年到1983年十年的时间 ，美国只有10个罕见病药物上市；在1983年的“孤儿药法案”颁布之后 ，从1983年到2015年有将近500个罕见病药物上市 。
罕见病患者群体的治疗现状更糟糕 。“孤儿药”是不少罕见病患者最后的希望 ，由于病因相对复杂及企业研发乏力 、境外药国内上市时间漫长等因素 ，大多数罕见病患者无药可用。
“国外罕见病创新药物进入中国时间长 ，而我国药物医疗器械的创新性研发又比较落后 ，罕见病药物既贵且缺。”罕见病发展中心主任黄如方指出，治疗罕见病的500多种药物中 ，只有110多种药物在国内上市 ，尽管存在较大风险 ，很多中国患者也只能选择代购 。即便有药，还有一些患者因为药价昂贵而望药兴叹 。新京报记者了解到 ，此前曾有不少跨国企业用慈善赠药的方式将药品引入中国，但往往因为长久亏损而退市。
缩短临床降成本 ，让罕见病新药尽快上市
此次出台的《意见》特别提到：“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械 ，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划 ，按要求开展研究。”
“这样可以缩短临床试验和审批时间 ，让新药好药尽快上市 。”吴浈指出 ，推出一些优先审批 、加快审批的措施，通过这些来降低研发成本，有利于降低新药上市价格 ，更好地实现药品的可及性。
其实，对罕见病药物开通“绿色通道” ，在《意见》发布前就已有先例。
作为国内首个获批治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的罕见病药物，微芯生物研发的西达本胺就获得了有条件上市 。“假若早期临床试验发现患者有获益 ，安全性可控制 ，就能基于此并附带条件被批上市的话 ，不仅患者可以得到早日治疗，企业也能更快地获得回报 。”微芯生物总裁兼首席科学馆鲁先平介绍，国家食药监总局当年正是参照了国外罕见病临床开发 ，批准西达本胺在中国进行了以上市为目的注册性II临床研究 。此后还给予了优先和特殊审评通道，缩短了西达本胺临床研究时间 ，加速了其上市速度 。
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